használhatónak tűnő megoldás futott be, közülük
tizenhat pontosabb, és ezerszer gyorsabb volt az addig használt
standard programnál. A szerzők a módszer alkalmazásában a biológiai
kutatások egész területén óriási lehetőséget látnak.
Karim R. Lakhabi – Kevin J. Boudreau –
Po-Ru Loh et al.: Prize-based Contests Can Provide Solutions to
Computational Biology Problems. Nature Biotechnology. 2013. 31, 108,
Published online 7 February 2013. DOI: 10.1038/nbt.2495
Vírusokkal a májrák ellen
A Jennerex nevű amerikai biotechnológiai cég által engedélyeztetett
klinikai vizsgálat keretében vírust tartalmazó terápiás oltóanyaggal
eredményesen kezeltek májrákos betegeket. A túlélési idő a
háromszorosára emelkedett, mellékhatásként csak enyhe influenzaszerű
tünetek jelentkeztek.
A JX-594 kódot viselő vírust, mely a feketehimlő
elleni oltásban olyan sikeresen szereplő Vaccinia vírus genetikailag
módosított változata, három adagban, harminc előrehaladott májrákban
szenvedő páciens daganatába fecskendezték. Az önkéntesek egyik fele
alacsony, míg másik fele nagy dózisban kapta a vírust. Az alacsony
dózisú kezelésben részesült betegek átlagos túlélési ideje több mint
kétszerese, a magas dózissal kezelteké több mint négyszerese volt
annak az időnek, amelyet az adott típusú májrákban a mostanáig
rendelkezésre álló leghatékonyabb gyógyszerrel elértek. A legnagyobb
dózisú kezelésben részesült betegek közül ketten még ma, két évvel a
kezelés után is élnek.
A vírus genetikai sajátságai révén egyrészt
szelektíven felismeri a ráksejteket, másrészt gátolja szaporodásukat,
akadályozza, hogy a daganat kifejlessze a saját táplálásához szükséges
érhálózatát, sőt olyan „extra” géneket is tartalmaz, amelyek fokozzák
az immunrendszer ráksejtek elleni küzdelmét.
Mágneses rezonancia képalkotó eljárással azt
találták, hogy voltak elsődleges daganatok, amelyek teljesen eltűntek,
voltak, amelyek mérete csökkent, és a vírusok a májon kívüli áttéteket
is bizonyítottan megtalálták és megtámadták.
Elképzelhető, hogy a genetikailag módosított vírus
másféle daganatok ellen is bevethető. A Jennerex kutatói eddig több
mint kétszáz beteget vontak be a vírussal kapcsolatos klinikai
vizsgálatokba, például vese- és bőrrákok esetén. Kétségtelen azonban,
hogy vannak páciensek, akiknek szervezete a kezelésre nem reagál, erre
azonban a szakemberek még nem tudnak magyarázattal szolgálni.
Jeong Heo – Tony Reid – Leyo Ruo et al.:
Randomized Dose-finding Clinical Trial of Oncolytic Immunotherapeutic
Vaccinia JX-594 in Liver Cancer. Nature Medicine. Published online 10
February 2013.
DOI:10.1038/nm.3089
Cukorbetegség gyógyítása génterápiával
Spanyol kutatók egyes típusú cukorbetegségben szenvedő kutyákat
kezeltek génterápiával. Az öt állat inzulint nem kapott, és kettő még
négy évvel a terápia megkezdése után is él.
Az egyes típusú cukorbaj autoimmun betegség,
melynek lényege, hogy az immunrendszer elpusztítja a hasnyálmirigy
inzulintermelő sejtjeit, így a vércukor szintjét szabályozó
inzulinhormont kívülről kell pótolni. Fàtima Bosch és munkatársai azt
állítják: a génterápia eredményeként inzulinadagolás nélkül is
kontrollálható volt az állatok cukoranyagcseréje.
Az eljárás – melyet korábban már egereken is
kipróbáltak a kutatók – lényege, hogy a kutyák izmába olyan
ártalmatlan genetikailag módosított vírust juttattak, amely kétféle
beépített gént tartalmazott. Az egyik DNS-szakasz a sejtekkel inzulint
készíttet, míg a másik egy olyan enzimet termeltet, amely szabályozza
az izmok glükózfelvételét. Ha az állatok csak az egyik gént tartalmazó
vírust kapták, cukorbetegek maradtak. A sikerhez a „dupla” génterápia
kellett.
A kutatók kutyákon végzett további kísérletek után
embereken is szeretnék tesztelni az eljárást.
Bosch és munkatársai méreggel pusztították el a
hasnyálmirigyet, ezért más kutatók arra figyelmeztetnek, hogy
eredményeikből semmiféle következtetést nem lehet levonni arra
vonatkozóan, hogy az új gyógyítási stratégia emberi autoimmun betegség
esetén is működne-e. A tervek szerint a spanyol kutatók olyan kutyákon
is folytatnak majd vizsgálatokat, amelyek nem mesterségesen kiváltott,
hanem természetesen úton kialakult cukorbajban szenvednek.
David Callejas – Christopher John Mann –
Eduard Ayuso et al.: Treatment of Diabetes and Long-term Sur-vival
Following Insulin and Glucokinase Gene Therapy.
Diabetes. Published online before print 1 February 1 2013. DOI:
10.2337/db12-1113
|