Sikeres őssejtbeültetés a szklerózis multiplex
ellen
Kanadai orvosok (Ottawa Hospital, University of Ottawa) egy klinikai
vizsgálat során igen jó eredményeket értek el a szklerózis multiplex
(SM) vérképző őssejtekkel történő kezelésében. Erről szóló
beszámolójuk a tekintélyes The Lancet-ben jelent meg.
A szklerózis multiplex egy ma még
gyógyíthatatlan, elsősorban fiatal korban jelentkező autoimmun
betegség, melynek lényege, hogy az immunrendszer idegennek tekinti
az idegsejteket, az idegrostokat védő velős hüvelyt, valamint a
gerincvelőt, és támadásokat intéz ellenük. Gyulladások jönnek létre,
és a sejtek pusztulnak. A betegség subokban jelentkezik, és attól
függően, hogy milyen területeket érint, más-más tünetek jelennek
meg. A SM egyebek között a látás, a beszédkészség vagy a mozgás
romlásához, az önálló mozgás részleges vagy teljes elvesztéséhez
vezethet. Ebben a betegségben a világon kb. 2,3 millió ember
szenved.
A klinikai vizsgálat során régebben
csontvelőtranszplantációnak nevezett eljárást alkalmaztak, amellyel
évtizedek óta sikeresen gyógyítanak bizonyos leukémiákat. Első
lépésként adott vegyületekkel a csontvelőből kihajtottak a vérbe sok
vérképző őssejtet, majd ezeket izolálták és lefagyasztották. Ezt
követően a betegek teljes vérképző rendszerét nagy dózisú
kemoterápiával teljesen elpusztították. Ekkor visszakapták saját,
lefagyasztott őssejtjeiket, amelyek vérképző rendszerüket újra
felépítették.
A heroikus, életveszélyes beavatkozásban
huszonnégy, agresszív szklerózis multiplexben szenvedő páciens vett
részt. Életkoruk 18 és 50 év között volt. A kezelés után a betegek
állapotát átlagosan 6,7 évig követték. A legkisebb követési idő 4, a
legnagyobb 13 év volt. Egy páciens a kezelés során életét vesztette.
Az összesen 179 betegév során egyetlen
visszaesést sem tapasztaltak, miközben a terápia előtt betegenként
évente 1,2 subot regisztráltak. A követés évei alatt mágneses
rezonancia képalkotó eljárással rendszeresen vizsgálták a betegek
idegrendszerét, de az elvégzett 327 MRI-vizsgálat során egyetlen
esetben sem találtak gyulladás okozta sérülést. Korábban
negyvennyolc MRI készült, és 188 léziót mutattak ki.
Fontos eredmény, hogy az őssejtbeültetést
követően egyetlen beteg sem szedett a SM kezelésére szolgáló
gyógyszert.
A betegek 70%-ánál megállt a betegség
előrehaladása. A progressziót jelző agyzsugorodás visszatért a
normál öregedés szintjére. A betegek 40%-ánál bizonyos tünetek –
látásromlás, egyensúlyzavar, izomgyengeség – megszűntek. Egyes
betegek újra képesek dolgozni, vagy iskolába járni, autót vezetni.
A kutatók hangsúlyozzák, hogy a beavatkozás a
szklerózis multiplexben szenvedő betegeknek csak kis részénél jöhet
szóba, hiszen a kórkép az életet nem veszélyezteti, az
őssejtbeültetésnek ez a formája viszont igen. Amennyiben azonban a
betegség olyan súlyos, hogy érdemes ilyen nagy kockázattal járó
kezelést is alkalmazni, jelentős javulás érhető el. Annyi idő
viszont még nem telt el, hogy kimondják, hogy a klinikai
vizsgálatban részt vevő bármelyik páciens meggyógyult volna.
Atkins, Harold L. – Bowman, Marjorie –
Allan, David et al.: Immunoablation and Autologous Haemopoietic
Stem-cell Transplantation for Aggressive Multiple Sclerosis: A
Multicentre Single-group Phase 2 Trial. The Lancet. June 2016. DOI:
10.1016/S0140-6736(16)30169-6
Jan Dörr: Haemopoetic Stem-cell Transplantation for Multiple
Sclerosis: What Next? Published Online: 09 June 2016. The Lancet
Online. DOI: 10.1016/S0140-6736(16)30377-4
Új antibiotikum a láthatáron
A Rutgers Egyetem kutatói olyan új antibiotikumot fejlesztettek ki,
amely – legalábbis kísérletes körülmények között – hatékony az ún.
methicillinrezisztens Staphylococcus aureus (MRSA) baktérium ellen.
Ráadásul a kísérleti szer visszaállítja egy régi, a cefalosporinok
családjába tartozó gyógyszer kórokozó elleni hatékonyságát.
Az MRSA-baktérium elsősorban kórházi fertőzésként
jut be a szervezetbe, és igen súlyos betegségeket okoz. Mivel széles
körűen rezisztenssé vált az ellene korábban nagyon hatékony
methicillin ellen – ez egy penicillin származék, de gyakran a más
hatásmechanizmussal rendelkező cefalosporin család tagjai sem
vethetők be sikeresen ellene –, az infektológusok a legveszélyesebb
baktériumok egyikének tartják. Az MRSA-fertőzés jelenleg a világon
évente kb. 19 ezer ember halálát okozza és hárommilliárd dollár
költséget jelent.
Mivel évtizedek óta nem született új
hatásmechanizmusú antibiotikum, az Egészségügyi Világszervezet
régóta kongatja a vészharangot: a többféle antibiotikumra rezisztens
baktériumok egyre nagyobb fenyegetést jelentenek az emberiség
számára.
Az amerikai kutatók TXA709 nevű kísérleti szere
minden ma rendelkezésre álló baktériumellenes szertől eltérő
hatásmechanizmussal rendelkezik. Az MRSA FtsZ nevű, az osztódáshoz
és túléléshez szükséges fehérjéjének működését gátolja. Ugyanakkor,
ha a TXA709-et cefdinirrel kombinálják – ez egy két évtizede a
piacon lévő antibiotikum – az MRSA kiirtásához kevesebb is elég
belőle.
Az embereken történő kipróbálás várhatóan 2017
tavaszán fog kezdődni.
Kaul, Malvika – Mark, Lilly –
Parhi, Ajit K. et al.: Combining the FtsZ-Targeting Prodrug TXA709
and the Cephalosporin Cefdinir Confers Synergy and Reduces the
Frequency of Resistance in Methicillin-resistant Staphylococcus
aureus Antimicrobial Agents and Chemotherapy. Antimicrobial Agents
and Chemotherapy. Posted online 9 May 2016. DOI:10.1128/AAC.
00613-16 |