Az MTA Biológiai és Orvosi Osztálya védnöksé-gével és az elnökség kiemelt támogatásával jött létre ez az angol nyelvű nemzetközi konferencia, amely az MTA székházában, a Díszteremben került megrendezésre. A különleges lehetőséget az adta, hogy az előző napokban a magyar EU- elnökség keretében Budapesten ülésezett az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) Fejlett Terápiás Bizottsága (CAT), amely európai szinten felelős a sejt- és génterápiás készítmények engedélyezéséért. A 2009 eleje óta érvényes szabályozás értelmében valamennyi EU-országban ilyen készítmények csak központilag engedélyezhetőek, így a hatékonyság és a minőség biztosítása kiemelt szintre került. A konferencia időszerűségét bizonyította, hogy az etikai viták kereszttüzében álló őssejtkutatások és -kezelések ígéretes lehetőséget hordoznak a ma még gyógyíthatatlan betegségek leküzdésében, de csak a további vizsgálatok vezethetnek szélesebb körű sikerekhez.

A konferenciát Pálinkás József, az MTA elnöke nyitotta meg, aki hangsúlyozta, hogy mivel az őssejtkezelések nagy ígéretekkel kecsegtetnek, mind a kapcsolódó kutató-, mind az orvosi munka a nyilvánosság érdeklődésének középpontjában áll. Ez azonban még nagyobb felelősséget kíván az őssejtkutatásban részt vevő szakemberektől. Így felelősséggel tartoznak a kutatásaik, a munkatársaik, de mindenekelőtt az ebben a munkában bízó, gyógyulást kereső embertársaik iránt is. Az is látszik, hogy az emberekben olyan magas elvárások élnek az őssejtkezelésekkel kapcsolatban, amelyeket a tudomány a mai helyzetben még nem tud teljesíteni. Így csak a mélyreható kutatómunka fedheti fel a lehetőségek pontos határait, ugyanakkor a nyilvánosság számára szükséges, hogy az őssejtkutatások fontosságát és az azokra épülő gyógyítás jelenlegi korlátait a laikusok is megismerhessék.

A konferencia szakmai nyitóelőadását Christian Schneider, az Európai Gyógyszerügynökség Fejlett Terápiákkal Foglalkozó Bizottságának (CAT) elnöke tartotta. Mint elmondta, a CAT lassan két és fél éves működése azzal indult, hogy a megfelelő szakmai fogalmak, eljárások, módszertani bizonytalanságok tisztázásra kerüljenek, de még ma is jelentős kihívást okoz a megfelelő elbírálás ezekben az újonnan kifejlesztett terápiás beavatkozásokban. Kizárólag a kutatások eredményei alapján dönthető el, mi a valóság és mi a tudományos fantasztikum, de ami orvosi alkalmazásra kerül, abban legfontosabb a rizikóalapú elbírálás. Így érhető el, hogy egy-egy fejlett terápiás termék minél több hasznot, és kevesebb káros mellékhatást okozzon.

A szakemberek egybehangzó véleménye szerint az őssejtterápiával kapcsolatban ma még sok a megválaszolatlan kérdés. Az élő sejt rendkívül összetett és bonyolult rendszer, amelynek korántsem értjük minden részletét – hangsúlyozta Christian Schneider, hozzátéve, hogy a természetes környezetéből kiemelt sejteknek megváltozik a viselkedésük. Bár az őssejtek elvileg bármilyen sejttípussá átalakulhatnak, úgy tűnik, a folyamatot befolyásolhatja, hogy eredetileg milyen szövetből származnak, továbbá előfordulhat az is, hogy a már differenciálódott őssejtek visszaalakulnak, illetve az immunrendszer megtámadhatja, és elpusztíthatja ezeket. Sok munka és kutatás kell még ahhoz, hogy kiderüljön, valóban megtaláltuk-e az orvoslás Szent Grálját – vélekedett Christian Schneider.

Az előadó figyelmeztetett az ún. őssejtturizmus veszélyes jelenségére. A világ számos, kevéssé ellenőrzött területén egyre több olyan klinika nyílik, ahol pontosabban nem ismert őssejtkészítményeket alkalmaznak megfelelően nem dokumentált, bizonyítatlan eredményű kezelésekben. Bár súlyos betegségben szenvedők ezrei indulnak ilyen távoli klinikákra, az ilyen vállalkozások többsége csupán álmokat árul a gyógyulást keresőknek.

Ezt a témát folytatta előadásában Alastair Kent, az EMA–CAT betegszervezeteket képviselő tagja. Sok ígéret, és egyelőre viszonylag kevés eredmény, így jellemezte az őssejtkezelések jelenlegi helyzetét. Elmondta, hogy az őssejtterápiához forduló betegek gyakran nem kapnak hiteles szakmai útmutatást, így nem tudják, mire számítsanak. A kétségbeesett ember akár már néhány perces internetes keresés során is számos fantasztikus ígérettel és csodakúrával találkozhat. Igen fontosnak tartja a páciensek és családtagjaik egészséges kritikai érzékének erősítését, éppen az orvosok segítségével. A betegszervezetek azt szeretnék elérni, hogy a páciensek felismerjék, ha valami túl jól hangzik ahhoz, hogy igaz legyen. Ha meg akarjuk őrizni az őssejtkutatás és a gyógyítás iránti társadalmi bizalmat, keményen és határozottan fel kell lépnünk a csupán üzleti hasznon alapuló csodamódszerek és azok terjesztőivel szemben – figyelmeztetett Alastair Kent.

A következő előadások a szakmai és társadalmi kihívások után éppen az új kutatási lehetőségeket mutatták be, gyakran lélegzetelállító eredmények ismertetésével. Dinnyés András az akadémiai-egyetemi kutatás és a kisvállalkozói fejlesztések nehézségei után a pluripotens őssejtek világába kalauzolta a hallgatókat. Bemutatta a „mindenre képes” őssejtek legújabb előállítási lehetőségeit, az indukált pluripotens őssejtek változatos formáit. Ma már hazánkban is lehetőség ezeknek a bőrsejtekből vagy egyéb felnőtt szöveti sejtekből előállított őssejteknek a tenyésztése vagy akár célzott differenciációja. Az egyébként nem újraképződő szöveteink közül így a szívizomsejtek, de akár az idegsejtek is előállíthatók laboratóriumi körülmények között. Persze innen még igen hosszú az út a gyakorlati, gyógyító alkalmazáshoz.

Izsvák Zsuzsanna előadása igazi példája volt annak, hogyan lehet közérthetően elmondani és bemutatni a molekuláris sejtbiológia legújabb eredményeit is. Férjével, Ivics Zoltánnal mintegy tizenöt éve ők fedezték fel, hogy emlős, de akár emberi sejtek esetében is alkalmazható eredményes génbevitelre a halakból újjáélesztett „Csipkerózsika” (Sleeping Beauty) transzpozon rendszer, amely a kívánt génszakaszt bejuttatja a sejtek genomiális DNS-ébe. Ez a rendszer a génterápia egyik ígéretes lehetőségét adja, de ezen kívül a sejtek genetikai módosításának egész tárházát nyitja meg. A sok ábrával illusztrált nagyszerű előadás a transzpozon rendszer legújabb, már klinikai jellegű kísérleti alkalmazására is kitért.

Az előadásokat követő panel megbeszélés témái a szakemberek, de a laikusok számára is igazán izgalmasak voltak, hiszen elsősorban a szabályozás vagy nem szabályozás kérdéseiről folyt a vita. Paula Salmikangas, a finn CAT-alelnök a bizottság gyakorlati problémáit mutatta be a betegeket védő szigorúság, de az új terápiás támogatásának határán. Egbert Flory elmondta, hogy egy német „őssejt-klinikát” épp a konferencia előtt záratott be a szakhatóság, mert bizonyítatlannak látta, hogy a korábban engedélyezett beavatkozások bármi hasznot hoznának, viszont egy régebbi engedély alapján új és új, egyre kevésbé megvizsgált módszereket kezdtek alkalmazni. Aszteriosz Ciftszoglu (Asterios Tsiftsoglou) görög CAT-tag annak szükségességét hangsúlyozta, hogy a szervezetbe beadott őssejtek követése, beépülésük vagy helyi hatásaik ellenőrzése fontos következő lépése a gyógyító beavatkozások előkészítésének. Thierry Vanden Driessche a pluripotens őssejtek esetleges alkalmazási lehetőségeiről és egyben jelentős kérdéseiről szólt.

Végül a panel tagjaként Masszi Tamás transzplantációs főorvos hatalmas követ dobott a már lenyugodni látszó vizekbe: azt a véleményét fejtette ki, hogy a szigorú szabályozásnál nincs veszélyesebb az orvostudomány fejlődésében! Ha harminc-negyven évvel ezelőtt már ilyen szabályozás élt volna, soha nem jutottunk volna el a csontvelői, vérképző őssejtek sikeres alkalmazásához. Az, hogy ma a világban évente több tízezer daganatos vagy immunhiányos beteg életét menti meg a vérképző-őssejtek átültetése, azoknak a korai klinikai kísérleteknek köszönhető, amelyek még csak kevés esetben jártak sikerrel, és minimális sejtbiológiai háttérrel indultak el. Tanulságos hozzászólás volt ez az esetleg elbizakodó, keményen beavatkozó „regulátorok” számára is. A vita jól megmutatta a téma időszerűségét, az őssejtgyógyítás igazi forrongó helyzetét.

A konferencia szervezését és helyszíni moderálását Rajnavölgyi Éva professzorral ketten vállaltuk, az MTA ingyenesen biztosította a teremhasználatot, néhány lelkes támogató a cégek világból adta hozzá a további, viszonylag szerény rendezési költségeket. Bár utazási vagy szállástámogatást senkinek nem tudtunk biztosítani, a fentiekből is kitűnik, hogy kiemelkedő külföldi és hazai előadók tették magas színvonalúvá a konferenciát. A megrendezés és lebonyolítás alapját persze igazából az önkéntes közreműködők, PhD-hallgatók és fiatal kutatók, valamint Andrási Zsuzsanna és Baki Katalin lelkes munkája adta meg. Köszönjük valamennyi résztvevőnek és támogatónak, hogy ez a tudományosan és a gyakorlat szempontjából is értékes konferencia létrejöhetett.
 

Kulcsszavak: őssejtkutatás, helyreállító orvoslás, őssejtturizmus, génterápia, pluripotens őssejtek, vérképző őssejtek, szöveti őssejtek
 

* Az MTA védnökségével 2011. június 1-jén rendezett nemzetközi tudományos konferencia. <